Celem powstania Stowarzyszenia jest działanie w zakresie integracji rodzin z MPS i chorobami rzadkimi
z całego kraju, tworzenie funduszy na rzecz wszechstronnej pomocy wszystkim dzieciom dotkniętym
chorobą poprzez:
- zakup niezbędnych lekarstw, środków leczniczych i sprzętu medyczno - rehabilitacyjnego dla dzieci i osób obciążonych ultra rzadkimi chorobami metabolicznymi;
- organizowanie wspólnych turnusów szkoleniowo-rehabilitacyjnych rodzin z dziećmi chorymi na MPS i choroby rzadkie, dofinansowanie pobytu najuboższym podopiecznym Stowarzyszenia;
- coroczne konferencje, podczas których rodzice oraz lekarze specjaliści mogą się spotykać i uzyskać niezbędne informacje, a także wymienić je między sobą;
- publikacje biuletynu Stowarzyszenia - kwartalnika informacyjnego dla wszystkich, którym bliskie są problemy MPS i chorób ultra rzadkich,